Her ne kadar deneysel olsa da, gen terapisi genetik kusurları düzeltir ve ilaçlara, radyasyona veya cerrahi müdahaleye olan ihtiyacı azaltabilir. Kötü genleri iyi olanlarla değiştirmek sonunda Parkinson, Alzheimer, kanser ve diğer birçok hastalığı tedavi edebilir .
1972'de tasarlanan iki tür gen tedavisi vardır: somatik hücre gen tedavisi ve germ hattı tedavisi. Somatik gen terapisi genleri onarır veya değiştirir ve kalıtsal olamaz. Bununla birlikte, germline tedavisi üreme hücrelerinde genleri değiştirir ve gelecek nesillere aktarılabilir.
2011'de New England Tıp Dergisi, araştırmacıların kanı pıhtılaşma yeteneklerini artıran birkaç hemofili hastasına gen koyduğunu bildirdi. California, Los Angeles'taki Cedars-Sinai Kalp Enstitüsünde, domuzun kalbinin küçük bir kısmına enjekte edilen genler kalp atışını geçici olarak düzenledi. Diğer deneyler, insan kalp pillerine yol açabilir.
Ancak, insanların bu tedavi hakkında etik endişeleri var. Birçoğu, Tanrı'yı oynayan bilim adamlarının fikrinden rahatsız. Dahası, eğer sadece zenginler gen terapisini karşılayabilirse, bu eşitsizlik açığını genişletmekle tehdit ediyor.
Uygun düzenleme ayrıca kontrol edilmemiş, belgelenmemiş ölümler ve ters yan etkiler olduğu için de bir konudur. Genç Jesse Gelsinger, nadir bir karaciğer bozukluğu için gen terapisinin birkaç organın yetersizliğine yol açmasından sonra Eylül 1998'de öldü. Gıda ve İlaç İdaresi, Gelsinger'in önceki hasta yan etkileri ve ayrıca hayvan deneylerindeki ölümler hakkında doğru şekilde bilgilendirilmediğini öne sürmektedir.
Prosedürel riskler başka bir endişe kaynağıdır. Doğru prosedür, ölümün tek bir hatadan kaynaklanabileceği gibi, tam bir araştırmanın yanı sıra çok fazla hassasiyet ve doğruluk gerektirir.
